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如何看待饶毅支持公开和共享中国人基因序列,称有助于解决国内疾病?基因信息公开到底有何利弊?

麻瓜的回答

我举些真实例子,大家感受一下基因信息多宝贵。

先讲血友病和凝血因子Padua:

血友病B是缺少凝血因子FIX,补个凝血因子就行了。

最近上市的基因治疗药物AMT-061,它用AAV5(一种病毒载体)包裹凝血因子FIX基因的变体Padua,递送到肝脏,让肝脏表达Padua。

AMT-061和上一代基因治疗相比,就是用了凝血因子突变体Padua

这个Padua有多厉害呢?

它活性是人正常凝血因子FIX活性的五倍,也就是说,本来治病要很大剂量的病毒载体,病毒有免疫原性,现在低五倍,一点点病毒载体就行了。

Padua从哪里来呢?

Padua是从凝血功能太强,容易血栓的病人身上发现的。这病人凝血怎么这么强?一看,是个凝血因子变体。

这么好用的凝血因子,不拿来给血友病B患者实在是暴殄天物,于是现在用上了Padua。

--

再讲个镰刀型贫血症的例子。

镰刀型贫血症是血红蛋白Hbb突变,导致血红蛋白运输氧气的能力下降。人本来有两种血红蛋白,一种叫Hbb,成年人表达它;一种叫HbF(Fetal),胎儿才表达它。

HbF在成年后应该关闭掉,但有些成年人,大了还表达HbF,这是怎么回事?

结果发现,这些人关闭HbF的基因Bcl11a出了问题,Bcl11a没关闭HbF,成年人的HbF依然激活。

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Bcl11a会抑制胎儿血红蛋白HbF,只要解除抑制,HbF就能发挥作用,救助镰刀贫血症和B-地中海贫血症

所以目前治疗镰刀型贫血症,就是效仿天然突变的人,敲除Bcl11a的增强子部分,激活胎儿型HbF,替代Hbb起效。

和Padua一样,策略同样来自突变的人。

复旦也有研究组做相关工作,从人的遗传数据里寻找调控HbF的突变位点,向自然学习,治疗镰刀型贫血症。

--

所以,基因组是个宝库,能提供大量有价值的数据。

那有价值的数据要不要分享呢?

一种是为了全人类的福祉。

一种是为了中国人的福祉。

为了谁的福祉,我也没资格说。

但铤而走险,夹带遗传资源到国外的公司还挺多的:

比如药明康德:

2016年,苏州药明康德公司未经许可,将5165份人类遗传资源(人血清)作为犬血浆违规出境
科技部对其作出如下处罚:对药明康德进行警告;没收并销毁该项目中人类遗传资源材料;暂停受理药明康德涉及我国人类遗传资源的国际合作和出境活动的申请,验收合格后恢复。

比如AstraZeneca:

2018年,阿斯利康未经许可将已获批项目的剩余样本转运至厦门艾德生物医药科技股份有限公司和昆皓睿诚医药研发(北京)有限公司,开展超出审批范围的科研活动。
2018年7月12日,科技部对阿斯利康作出警告、没收并销毁违规利用的人类遗传资源材料、撤销已有的两项行政许可等行政处罚;对未经许可接收阿斯利康567管样本并保藏的昆皓睿诚医药研发(北京)有限公司作出警告、没收并销毁涉案遗传资源材料的处罚决定;对未经许可接收阿斯利康30管样本,拟用于试剂盒研发相关活动的厦门艾德生物医药科技股份有限公司作出警告、没收并销毁涉案遗传资源材料的处罚决定。

比如金斯瑞/传奇生物:

2021年9月21日,金斯瑞发布公告,中国海关缉私部门对公司位于中国南京和镇江的公司办公地点进行了检查,该检查关于涉嫌违反中国法律关于进出口的规定。
目前,金斯瑞董事长、非执行董事兼控股股东之一章方良正处于“监视居住”状态,亦有4名其他员工被拘留讯问。
可能涉及国内遗传资源未经许可的境外泄露。

这几年被抓到的是这几家,没被抓到的不知道有多少。

你觉得它们违反法律,仅仅是为了“全人类的福祉”?

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