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新「基因魔剪」按需敲入长 DNA 序列,或可治疗多突变疾病,如何从医学角度解读?

麻瓜的回答

这是prime editing和丝氨酸整合酶的结合版本,可以在基因组特定位点插入大片段DNA。

很多技术发展都是螺旋上升,一个工作卡住了,做不下去,等个十年新技术出来了,就又能续上,丝氨酸整合酶就是这样的例子。

这里的丝氨酸整合酶是个能定点插入大片段DNA的酶。但它应用价值不大,因为它需要识别到基因组上特定位点才能工作。你想插入基因的位置上,不一定有丝氨酸整合酶的识别位点,所以丝氨酸整合酶没法用。

但现在有了新技术prime editing,可以在基因组插入小片段序列,能给基因组插入识别位点,丝氨酸整合酶就能派上用场了。

简单来说,就是一个定点插坐标(prime editing),另一个根据坐标插基因(丝氨酸整合酶),就可以在基因组特定位置插入大片段DNA。

科研上应用没什么问题。

治疗上的话,引入的蛋白模块太多,不同蛋白模块的免疫原性和基因毒性都是要考虑的问题(虽然大概率是LNP-mRNA瞬时表达)。另外,实际上运用起来的编辑效率高不高也要做了才知道,很多编辑效率都很挑位点。

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