安进公司在9月11日公布了一项验证性研究的结果,去年FDA有条件批准其药物 Lumakras时,曾要求该公司进行此项研究。

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2022年9月20日08:40 CST 更新

针对一类新型抗癌药物,其首个产品的新数据显示了此类药物的优点与局限性,同时也为寻求进入这一高利润市场的其他参与者留出了空间。

安进公司(Amgen Inc.)表示,在一项后期研究中,其肺癌治疗口服药Lumakras的效果超过了一种常见的化学疗法,不仅让患者存活下来,而且肿瘤没有继续恶化,不过该公司未能证明该药物能降低总体死亡率。

眼下,一类针对KRAS基因突变的疗法逐渐兴起(这也是癌症中最常见的突变类型之一),Lumakras则是此类疗法中首个获批的药物。此前,研究人员曾耗时数年研发一种可以攻击此类突变的药物——该突变曾被说成是“无药可医”。

鉴于初期研究数据令人鼓舞,美国食品和药物管理局(Food and Drug Administration,简称FDA)去年有条件地批准了Lumakras,但要求安进继续进行验证性研究。9月11日,该公司公布了验证性研究的结果。

这一数据受到了投资者以及Mirati Therapeutics Inc.、罗氏控股(Roche Holding AG)等制药行业竞争对手的广泛期待,这些药企也在研发KRAS靶向药物。

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分析师预计,安进抗癌药Lumakras今年的销售额将达到3.4675亿美元,2024年将超过10亿美元。

图片来源:AMGEN/VIA REUTERS

分析师预计,安进Lumakras今年的销售额将达到3.4675亿美元,2024年将超过10亿美元。对一些患者来说,这种新药之所以有可能比化疗更有吸引力,原因之一在于它产生的副作用更少。不过,Lumakras的价格也更贵。

9月12日,欧洲肿瘤医学协会会议(European Society for Medical Oncology Congress)在巴黎召开,根据会上的一份展示内容,研究人员在研究345名接受过治疗的肺癌患者时发现,服用了Lumakras 的患者在5.6个月中没有出现癌症恶化的情况,相比之下,接受多西他赛化疗的病人,这一时间为4.5个月。展示上述研究结果的是莎拉·坎农田纳西州肿瘤研究中心(Sarah Cannon Research Institute at Tennessee Oncology)研究员梅丽莎·约翰逊(Melissa Johnson)。

安进说,总体而言,在服用Lumakras的患者中,有25%的人在癌症没有恶化的情况下至少活了一年,而接受多西他赛治疗的患者,这一比例为10%。

金融服务公司Robert W. Baird生物科技行业分析师布莱恩·斯科尼(Brian Skorney)说,Lumakras相对于化疗的优势意味着,它成功地实现了研究的首要目标,这应该足以让FDA对该药物完全放行。

然而,安进的研究未能表明Lumakras能够延长患者的整体生存时间。

实际上从数字上看,服用Lumakras的患者死亡率更高,为63.7%,而接受化疗的患者死亡率为54%,但这一差异不具有统计学上的意义,也就是说其中可能存在偶然因素。服用Lumakras患者的存活时间中值为10.6个月,相比之下,化疗患者的这一数字为11.3个月。

斯科尼指出,由于Lumakras未能提高整体生存率,因此一些医疗保险公司和肿瘤医生对于是否会使用这款价格更贵的药物,可能会三思而后行。

“那些掏钱的人也许会说,‘我们为什么要多花几十万美元去买一种不能提高生存率的药?’”斯科尼说。

对安进来说,好消息是Lumakras比多西他赛更能明显减缓病程,而且副作用更小。对于此前接受过治疗的患者,多西他赛是目前的标准疗法。在服用Lumakras的患者中,有11%出现了与治疗相关的严重副作用,而接受多西他赛治疗的患者中,这一比例为23%——前者只有它的一半不到。多西他赛还会在一些患者体内产生极大的毒性。

安进表示,从统计学层面上说,其研究目的并不是为了衡量Lumakras给整体生存率带来的好处。该研究还允许接受多西他赛治疗的患者在肿瘤出现恶化后开始服用Lumakras,这种情况下,要评估Lumakras对于提高生存率的作用,可能也会变得困难。

安进去年推出Lumakras时,每月费用标价17,900美元;根据加拿大玛格丽特公主癌症中心(Princess Margaret Cancer Centre)肿瘤学家娜塔莎·利尔(Natasha Leighl)的一项展示内容,多西他赛每月的费用为1,700美元。利尔还会以有偿形式代表安进等药企开展医学教育讲座。

利尔博士说,安进的研究表明,对于至少已尝试过一种疗法的患者来说,应用Lumakras取代多西他赛,它不仅副作用率更低,比起需要静脉注射的化疗,它用起来也更方便。

一些分析师说,安进的数据为竞争者留出了机会,如果它们自身的药物获批,就有可能从Lumakras手中夺取市场份额。目前此类药物中距离上市最近的是Mirati的KRAS用药Adagrasib,它正在等待FDA就是否有条件批准该药物作出决定。FDA将在12月14日前作出决定。