图为位于马萨诸塞州剑桥市的渤健总部,其股价一直跟随其寻找阿尔茨海默病疗法的过程而变化。

图片来源:VANESSA LEROY FOR THE WALL STREET JOURNAL

2022年11月16日14:45 CST 更新

对患者和投资者来说,寻找阿尔茨海默病疗法的过程就像坐过山车一样。没有哪家公司比渤健(Biogen Inc., BIIB)更能体现这一路的跌宕起伏。

就在两个月前,渤健还像一艘正在沉没的船。在阿尔茨海默病药物Aduhelm商业化失败后,该公司股价跌至近10年低点。由于竞争激烈,该公司其他重要药品的销售也在萎缩。随着首席执行官即将离职,该公司还面临领导职位空缺的问题。

快进到今天,气氛完全不同了。自9月底该公司宣布另一款阿尔茨海默病治疗药物lecanemab取得积极结果以来,该公司股价累计上涨了约50%。上周,该公司聘请赛诺菲集团(Sanofi, SNY)前CEO Chris Viehbacher担任新的掌门人。周一,潜在的竞争对手罗氏公司(Roche Holding AG, RHHBY)表示,其阿尔茨海默病实验性治疗药物未能显著减缓认知能力的下降。

然而,许多投资者仍不愿放松警惕,部分原因是他们上一次损失惨重。那时,当美国联邦医疗保险与医疗补助服务中心(Centers for Medicare and Medicaid Services)决定不为Aduhelm支付费用时,兴奋之后是令人刺痛的失望。该药物此前获得了美国食品药品管理局(Food and Drug Administration, 简称FDA)的批准,但批评人士称该决定依赖的数据缺乏说服力,且与FDA自己顾问小组的建议相悖后,这一决定引发了争议。

从股价表现看,这次的乐观情绪不怎么浓重。尽管渤健和合作伙伴卫材株式会社(Eisai Co., 4523.TO , ESALY)发布的初步结果显示,最新的阿尔茨海默病药物lecanemab看起来好于Aduhelm,但该公司股价仍在300美元左右,远低于去年415美元的高点。

渤健公司(Biogen)的Aduhelm是第一款被批准用于早期阿尔茨海默病患者的治疗药物,据介绍它能清除大脑中的有害斑块,被认为可能有助减缓该疾病的发展。《华尔街日报》解释了这种药物与脑细胞作用的原理,以及为什么一些医生目前不打算给病人开这种药。封面图片制作:Jacob Reynolds

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这意味着投资者仍有时间加入。该试验的完整数据将在定于11月29日举行的阿尔茨海默病会议上首次公布。高盛(Goldman Sachs)分析师Salveen Richter表示,如果数据证实渤健今年早些时候宣布的积极结果,那么该公司可能获得一种峰值销售额达140亿美元的药物,并与卫材株式会社分享利润。

她表示:“如果数据看起来不错,临床风险就消除了。”

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当然,还有监管风险。在批准了Aduhelm之后,FDA几乎肯定会批准这款药物。但强有力的数据并不能完全保证美国联邦医疗保险(Medicare)同意为该药付费,因为其在今年早些时候决定不为Aduhelm支付费用时,对所有抗淀粉样蛋白药物(针对患者大脑中反常的蛋白质堆积)施加了限制性的报销条件。

Richter说,如果完整数据证实了患者的功能改善以及两家公司在9月报告中宣布的相对有力的安全性结果,那么美国联邦医疗保险可能会推进全面覆盖。

对渤健有利的另一件事是,它的竞争对手看起来越来越弱。在罗氏公布两项抗淀粉样蛋白治疗药物临床试验的负面结果后,周一渤健的股价上涨。贝雅(Baird)分析师Brian Skorney写道,罗氏的失败“为lecanemab去除了最大的竞争风险”。渤健目前唯一的竞争对手可能是礼来公司(Eli Lilly & Co., LLY),后者药物的试验结果将于明年公布。

即使一切进展顺利,且美国联邦医疗保险覆盖这一药物,投资者仍然很难弄清该药的真正潜力。分析师估计,该药的最高销售额在几亿美元到数十亿美元之间。Skorney说,这在很大程度上是因为尚不清楚一种繁琐的、定期进行静脉注射的疗法是否真的能获得巨大的市场。

但由于早期阿尔茨海默病患者几乎没有其他选择,似乎很难想象一款拥有可靠数据和美国联邦医疗保险覆盖的药物不成为一个大热疗法。对渤健来说,第二次可能会成功。