据周四发布的报道，这名化名为美（Mei）的女童于去年3月接受了脊髓注射，体内被注入了数万亿个病毒；该疗法旨在让病毒进入大脑，以修复一种导致她出现轻度认知障碍的罕见遗传病。然而，她在接受注射一周后死亡。报道指，这是一项针对单一患者的临床试验，其部分资金来自美的父母从个人积蓄及亲友处东拼西凑筹集到的86万美元（约582万元人民币），但他们并未被充分告知相关的风险。

该项目首席研究员随后在权威期刊《自然》上发表了一篇关于相关动物研究的论文，文中未提及美，仅指出“弥合临床前研究与临床转化之间的鸿沟仍是一项重大挑战”。

法新社报导指，继2018年生物物理学家贺建奎因基因秘密编辑婴儿事件引发丑闻之后，这起此前未被披露的死亡事件，对于中国旨在与美国并驾齐驱、成为生物技术强国的雄心而言，是又一次沉重打击。

据悉，美患有一种名为斯奈德斯·布洛克-坎波综合征（SNIBCPS）的罕见遗传病，全球已知仅有237例病例。该病由单个DNA碱基突变引起，即本应为C的碱基变成了T；大多数患者的预期寿命正常，但通常伴有头围偏大和智力缺陷等症状，且病情严重程度因人而异。

对美而言，这意味着她到了六岁时仍只能说简单的句子，进食时也需要使用辅助筷，尽管言语治疗和作业治疗已初见成效。

这项试验由神经科学家仇子龙主持；他是全球多名致力于将“碱基编辑器”——一种比CRISPR基因编辑技术更精确的工具——转化为针对罕见遗传病患儿的定制疗法的研究人员之一。就在一个月前，美国费城儿童医院成功为一名患有危及生命的代谢疾病的婴儿实施了此类治疗。

值得一提的是，仇子龙是100多位曾在公开信中谴责贺建奎擅自进行胚胎基因编辑的中国科学家之一。他曾告诉《南华早报》：“该项目完全无视生物医学伦理原则，在没有证明其安全性的情况下就进行人体实验”。 

报导指，仇子龙对美进行的治疗，旨在实现全球首例针对大脑的基因编辑疗法，即通过改写其神经元中的突变基因，使她能够产生一种至关重要的蛋白质。然而，美却在一周后因严重的免疫反应不幸离世。

报导指，根据官方文件及美的父母提供的陈述，上海交通大学医学院附属新华医院是在一项无需国家监管机构批准的监管条款下，允许仇子龙进行试验性治疗的。在美死亡后，医院向当地卫生部门缴纳了数额不大的罚款，但仇子龙本人未受到公开处罚。

出于隐私考虑，美的父母要求《科学》杂志为他们及其女儿使用化名。他们之所以决定现在讲述女儿的故事，是因为他们对研究人员及相关机构缺乏问责感到愤怒。身为软件工程师的父亲说道，“在得知那些本应存在的安全保障措施实际上缺失后，我们对整个项目的看法发生了根本性的改变”，“我们当时并没有意识到，其中许多安排是多么不同寻常且危险”。

《科学》杂志报导称，据医院伦理委员会的报告显示，美死亡两天后，该委员会召开紧急会议，认定她的死与该治疗“明确相关”。死因为血栓性微血管病。

美的父母称，在随后的几周里，仇子龙向家属表达了悲痛之情，但不愿推测究竟哪里出了问题。这对父母称，他们曾要求仇子龙撤回那篇发表在《自然》杂志上的论文，担心它会误导其他有类似患儿的家庭以及研究人员。仇子龙起初表示同意，但最终不再回应他们的询问。

2025年9月，该地区卫生部门对涉事医院处以约3600美元（约24000元人民币）的罚款，原因是医院未能妥善监管这项试验，也未在国家数据库中将其登记为商业赞助的研究项目。据家属称，作为负责该研究临床部分的医生，余永国主任医师在报告中被点名，医院随后要求其接受口头训诫。

尽管仇子龙所在的公司已为该试验购买了保险，但家属表示他们并未获得任何赔偿。他们称自己并未提出索赔要求，反而责怪自己当初没有多问几句，且过于盲目地信任仇子龙的权威。

七位为《科学》杂志和“撤稿观察”网站审阅了《自然》杂志上该研究的细节及临床试验情况的遗传学、病毒学和生物伦理学等领域的专家表示，他们对仇子龙及其团队在向家长说明试验风险时淡化了风险、忽视了动物实验中的安全警示信号，以及在成功可能性低的情况下仍继续推进试验表示担忧。

其中几位专家呼吁对《自然》杂志上已提交和已发表的论文中的图像及其他数据进行全面审查，并全面披露该研究的资金来源。他们表示，其中一些问题可能需要撤稿。无论是仇子龙本人，还是其所在的大学或医院，均未回应《科学》杂志对报道多次提出的置评请求。

《自然》杂志在近期的一份声明中表示，在发表上述论文前，其并未获悉有关这些问题或该医院所受处罚的情况。《自然》杂志负责生物学、临床科学和社会科学的首席编辑切萨里（Francesca Cesari）指出：“如果有关该手稿编辑评估的信息在论文审议期间得以披露，我们定会在决策过程中对其进行仔细评估”。

此案也引发了人们对这类高风险疗法是否应该首先在非致命性疾病患者身上进行试验的质疑。1999年，18岁的格尔辛格（Jesse Gelsinger）因接受基因治疗一种遗传性肝病——尽管病情较轻——而去世，这起事件在接下来的十年里令该领域的研究陷入停滞。

据悉，《经济观察报》曾联络涉事的上海交通大学医学院，其宣传部门一位工作人员表示：“目前还在调查中”。该报于周五分别致电仇子龙和上海交通大学医学院附属新华医院的公开电话，均未能接通或获得有效回复。