近日,美国《People》杂志报道了一宗跨洋求医新闻,一对美国夫妇跨越11600多公里来到中国深圳,为丈夫寻求当时在美国尚未获批的实体肿瘤CAR-T细胞治疗方案。
报道中的患者拉里(Larry),是一位来自美国洛杉矶的晚期胃食管结合部腺癌患者。半年前,他在美国已历经多线治疗但疾病持续进展。今年6月,中国国家药品监督管理局(NMPA)批准了全球首款用于实体瘤的CAR-T细胞治疗产品上市。拉里在香港大学深圳医院(HKU-SZH)国际医疗中心完成了一个疗程的靶向CAR-T细胞免疫治疗,康复出院。
美国夫妇跨越万里赴中国治疗 对深圳怀揣著喜爱与感激:
港大深圳医院副院长、肿瘤医学中心教授潘宏铭介绍,患者在入院前一年半确诊为胃食管交界处中低分化腺癌,先后接受新辅助治疗、手术治疗及一线、二线治疗。来院前最后一段治疗为紫杉醇联合雷莫芦单抗(Ramucirumab),并配合腹腔局部灌注紫杉醇,疾病仍持续进展。
潘宏铭说,这个病例的难点主要有三个方面:胃食管结合部癌伴腹膜转移属于难治类型,预后极差,相关文献报告的中位生存期约为3至6个月;多线治疗后疾病持续进展,常规治疗的可选方案已十分有限;针对实体瘤Claudin18.2靶点的CAR-T细胞治疗,目前中国国外尚无获批产品可用。直至今年6月中国国家药监局批准相关产品上市,这类患者才多出一个需要严格评估的治疗选项。
在此之前,患者的妻子杰米(Jamie)曾尝试用另一种方式接近这个靶点。她没有只检索「胃癌」这样的病种名称,而是把丈夫的生物标志物与具体癌种组合在一起检索:「我研究过对癌症患者至关重要的生物标志物相关资料,尤其是Claudin18.2。丈夫确诊一年,我一直知道这件事,但直到真正上网去搜索,才意识到这一指标竟会如此重要。这个关键词最终引领我们来到中国,接触到CAR-T这一新的治疗方向。」一个英文关键词,一行病理报告,中间隔著一年半的时间,以及一次横跨半个地球的决定。
对多数人而言,CAR-T仍是一个陌生的名词。潘宏铭用一个比喻来解释:从患者体内提取免疫细胞,为它们安装一套能够识别肿瘤细胞的「导航探头」,也就是针对Claudin18.2的靶向受体;改造完成之后,将这批细胞在体外扩增,再回输到患者体内:「这些经过改造的免疫细胞,就像一支被重新训练过的『定向特种兵』,可以主动识别表达对应靶点的癌细胞,杀伤肿瘤。」
9月29日,CAR-T细胞完成回输。回输后患者出现发热,最高体温39℃,伴双下肢轻中度水肿、血压轻度下降。医疗团队给予补液并输注托珠单抗后,症状好转。回输后10天左右,不良反应相关指标恢复稳定。复查显示,该患者肿瘤标志物CA19-9由回输前的8200U/mL大幅下降,目前已降至57.6U/mL,肿瘤明显缩小,接近完全缓解。
潘宏铭表示,实体瘤CAR-T治疗产品在中国获批上市,是消化道肿瘤治疗领域的重要进展,意味著经过多线治疗后、靶点匹配的晚期患者多了一个需要严格评估的治疗选项。他特别强调「靶点匹配」四个字——该治疗并非适用于所有胃癌或胃食管结合部癌患者,治疗前须经规范的病理检测确认靶点表达情况,并由多学科团队综合评估。同时提醒,细胞治疗可能伴随发热等不良反应,需要在具备相应救治条件和经验的医疗机构内,由专业团队全程监测与管理。












